Equecabtagene autoleucel (eque-cel)

Το Equecabtagene autoleucel (eque-cel), μια πλήρως ανθρώπινης προέλευσης θεραπεία Τ-κυττάρων που στοχεύει το χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (CAR) αντιγόνου ωρίμανσης Β-κυττάρων, έχει επιδείξει δυνατότητες για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος (R/RMM).

Στις 30 Ιουνίου 2023, η Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) της Κίνας ενέκρινε την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), την πρώτη παγκοσμίως πλήρως ανθρώπινη θεραπεία Τ-κυττάρων κατά του χιμαιρικού υποδοχέα αντιγόνου ωρίμανσης Β κυττάρων (BCMA) (CAR) για τη θεραπεία ασθενών με R/RMM που έλαβαν ≥3 γραμμές προηγούμενων θεραπειών που περιείχαν τουλάχιστον έναν αναστολέα πρωτεασώματος και έναν ανοσοτροποποιητικό παράγοντα.

Στις 7 Νοεμβρίου 2024, η IASO Biotherapeutics ανακοίνωσε ότι τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης φάσης 1b/2 FUMANBA-1 της πλήρως ανθρώπινης θεραπείας της με αντι-BCMA CAR-T, Equecabtagene Autoleucel (εμπορική ονομασία: Fucaso™), για τη θεραπεία του R/RMM, δημοσιεύθηκαν στο κορυφαίο ιατρικό περιοδικό JAMA Oncology. Η μελέτη αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Equecabtagene Autoleucel σε ασθενείς με R/RMM που είχαν λάβει προηγουμένως ≥3 γραμμές προηγούμενων θεραπειών. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν ότι το Equecabtagene Autoleucel πέτυχε υψηλό συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης και διαρκή ύφεση στους ασθενείς, με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.

Η FUMANBA-1 είναι μια μονοσκελής, ανοιχτή, κλινική μελέτη φάσης 1b/2 με έγκριση, που διεξήχθη σε 14 κινεζικά κέντρα για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Equecabtagene Autoleucel σε ασθενείς με R/RMM που έχουν λάβει ≥3 γραμμές προηγούμενων θεραπειών. Στη δοκιμή συμμετείχαν ασθενείς με R/RMM που είχαν λάβει προηγουμένως τουλάχιστον τρεις γραμμές θεραπείας, συμπεριλαμβανομένων αναστολέων πρωτεασώματος και χημειοθεραπευτικών σχημάτων με βάση ανοσοτροποποιητικούς παράγοντες, και είχαν εξέλιξη της νόσου στην τελευταία γραμμή θεραπείας τους. Ασθενείς που είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία BCMA CAR-T ήταν επίσης επιλέξιμοι για εγγραφή.

ΑποτελέσματαΑπό τους 103 ασθενείς που έλαβαν έγχυση eque-cel, οι 55 (53,4%) ήταν άνδρες και η διάμεση ηλικία (εύρος) ήταν 58 (39-70) έτη. Σε διάμεση παρακολούθηση (εύρος) 13,8 (0,4-27,2) μηνών, όσον αφορά την αποτελεσματικότητα, μεταξύ των 101 αξιολογήσιμων ασθενών, το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) ήταν 96,0% (97/101) και το αυστηρά αυστηρό ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης/πλήρους ανταπόκρισης (sCR/CR) ήταν 74,3% (75/101). Μεταξύ των 89 ασθενών χωρίς προηγούμενη θεραπεία CAR-T, το ORR ήταν 98,9% (88/89) και το ποσοστό sCR/CR ήταν 78,7% (70/89). Σε αυτούς τους 101 ασθενείς, ο διάμεσος χρόνος έως την ανταπόκριση ήταν 16 ημέρες (εύρος: 11-179), ενώ η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης (DOR) και η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) δεν είχαν ακόμη επιτευχθεί. Το ποσοστό PFS στους 12 μήνες ήταν 78,8% (95% ΔΕ: 68,6-86,0). Επιπλέον, το 95% (96/101) των ασθενών πέτυχε αρνητικότητα στην ελάχιστη υπολειμματική νόσο (MRD), με διάμεσο χρόνο έως την αρνητικότητα στην MRD 15 ημέρες (εύρος: 14-186). Όλοι οι ασθενείς με sCR/CR πέτυχαν αρνητικότητα στην MRD και η διάμεση διάρκεια αρνητικότητας στην MRD δεν είχε επιτευχθεί.

Συμπεράσματα και ΣυνάφειαΣε αυτήν τη δοκιμή, το eque-cel οδήγησε σε πρώιμες, βαθιές και ανθεκτικές αποκρίσεις σε ασθενείς με εκτεταμένη προθεραπεία R/RMM με διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας. Ασθενείς με προηγούμενη θεραπεία με CAR-T κύτταρα ωφελήθηκαν επίσης από το que-cel.

Προς το παρόν, υπάρχουν πολλές άλλες κλινικές δοκιμές CAR-T στην Κίνα και αναζητούν ασθενείς. Για συμβουλές σχετικά με νέα φάρμακα και τεχνολογίες, μπορείτε να επικοινωνήσετε με το Διεθνές Τμήμα του Νοσοκομείου Ογκολογίας της Νότιας Περιφέρειας του Πεκίνου.

Αριθμός τηλεφώνου: 4008803716

Email：myimmnet@163.com

Αναφορές

1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html

2.https://el.iasobio.com/info.php?id=224

3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html

4.https://el.iasobio.com/info.php?id=256

5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068